“白血病诊疗领域的进步非常大！以前大家都‘谈白色变’，到如今是治好得多而且活下来得多。”苏州大学附属第一医院吴德沛教授近期在采访中表示

在白血病这一曾经的不治之症正被逐步攻克背后，是越来越多新兴治疗手段和药物的出现。在这股浪潮中，中国创新药企已然成为一只不可忽视的新生力量，中国创新药头部企业亚盛医药就是其中的典型。

日前，由中国医药创新促进会主办、亚盛医药承办的“血液肿瘤创新药高峰论坛暨耐立克®新适应症全球上市会”召开。

全球best-in-class药物耐立克

打破慢粒耐药困境，有望实现费阳急淋“去化疗”

耐立克是亚盛医药原创1类新药，是中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，获国家“重大新药创制”专项支持，为全球Best-in-class新药。2023年11月，耐立克新适应症获批，用于治疗对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病（也称慢性粒细胞白血病，以下简称慢粒）慢性期成年患者。这是该产品继2021年首次获批、并成功纳入2022版国家医保药品目录后的又一重要进展，将惠及更广泛的中国CML患者。

“亚盛医药无疑是中国新药研发的代表和骄傲，充分彰显中国本土医药的创新水平。”中国科学院院士、重大新药创制国家重大科技专项技术副总师陈凯先说道。

中国工程院院士、北京大学人民医院血研所所长黄晓军在致辞中表示，“耐立克新适应症的获批，将帮助更广泛的患者更及时地获得更深的缓解及更好的预后，使他们的生存更有保障。也将使中国慢粒规范化诊疗的路径迈上新的台阶。”

此次耐立克新适应症获批，是基于一项开放性、全国多中心、随机对照的关键性注册II期临床研究（HQP1351CC203）的结果。北京大学人民医院江倩教授是该项临床试验的主要研究者。在此次会议上，江倩教授向大家介绍道， CC203研究证实了在TKI耐药和/或不耐受慢性期慢粒患者中，耐立克相较可用疗法（BAT）显著提高了患者的无事件生存期（EFS），达到了主要研究终点。

同时，江倩教授也向大家介绍了耐立克在海外开展的国际多中心临床研究的最新数据，指出该研究验证了耐立克在经第三代TKI ponatinib或变构抑制剂asciminib（ponatinib和asciminib均未在中国上市）治疗失败的患者中疗效显著。

 “此外，耐立克于近期获纳入最新版美国国家综合癌症网络（NCCN）慢粒治疗指南，又一次体现了国际临床界对该药物的认可。” 江倩教授表示，“耐立克在世界舞台展现了中国力量和中国成果，并能在这个领域为全球患者带来更多的获益，为海外专家带去中国经验。”

耐立克的出现，打破了中国慢粒治疗的耐药困境。但该药物的潜力与前景远不止于此。就在去年8月，国家药品监督管理局（NMPA）药物审评中心（CDE）批准了耐立克一项治疗初治费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（费阳急淋）患者的全球注册III期临床试验。这意味这耐立克有望成为国内首个获批用于一线治疗费阳急淋的TKI。

“在费阳急淋领域的临床实际应用中，耐立克已经呈现出令人惊艳的疗效，”苏州大学附属第一医院陈苏宁教授向大家介绍了这项全球注册III期临床试验的进展，他表示，“随着疗效和安全性数据不断被验证，耐立克有望成为初治费阳急淋患者的标准治疗方案。”

上海交通大学医学院附属瑞金医院赵维莅教授在采访中指出，作为三代TKI，耐立克在费阳急淋患者中的疗效更好，有望实现该领域的“减化疗”甚至是“去化疗”。

“这两年，耐立克挽救了许多慢粒和费阳急淋患者的生命，”上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授在谈及该药物的临床应用时感慨道，“相信24年耐立克新适应症也会进入医保，惠及更多患者。”

全球best-in-class潜力品种APG-2575

在血液肿瘤治疗领域具广阔潜力，三项全球注册III期研究正在开展

而亚盛医药在血液领域的布局和实力并未止步于耐立克，公司自研的Bcl-2抑制剂APG-2575为深受国内外血液界关注的下一个“重磅品种”。

吴德沛教授在采访中介绍道，APG-2575是更具优势的创新型Bcl-2抑制剂，采用了每日梯度递增的创新性给药方式，可短期达到治疗剂量从而缩短患者住院时间，同时安全性良好，不增加肿瘤溶解综合征的发生率。

作为首个在中国进入临床阶段的、本土研发的Bcl-2抑制剂，也是全球第二个、国内首个看到明确疗效、并进入关键注册临床阶段的Bcl-2抑制剂，APG-2575目前有四项注册临床试验正在开展，其中三项为全球注册III期临床研究。

河南省肿瘤医院周可树教授在会议上介绍了APG-2575在慢性淋巴细胞白血病（CLL）治疗领域的研发进展，以及该品种针对CLL的全球注册III期临床研究的开展情况。“通过一系列国内外针对CLL 的研究，APG-2575疗效和安全性良好，已充分证明其应用前景。” 周可树教授表示：“我们十分期待这一中国原创、具全球“Best-in-Class”潜力的Bcl-2抑制剂尽快上市。”

浙江大学医学院附属第一医院金洁教授则介绍了APG-2575治疗急性髓系白血病（AML）患者的全球注册III期临床研究的相关情况。她指出，目前针对老年/不适合标准诱导化疗的初治AML患者群体仍存在较大的尚未满足的临床需求，而Bcl-2抑制剂为这一领域带来了治疗革新。金洁教授通过既往临床数据的展示，说明APG-2575在髓系肿瘤患者中具有强劲的治疗潜力和良好的安全性。

除了CLL与AML，APG-2575这一全球Best-in-class品种在多种血液肿瘤治疗领域具备广阔的潜力，目前，该品种共获5项美国FDA授予的孤儿药资格认证，分别用于治疗CLL、AML、华氏巨球蛋白血症（WM）、多发性骨髓瘤（MM）、以及滤泡性淋巴瘤（FL）。

据亚盛医药首席医学官翟一帆博士分享，亚盛医药在研管线中还有全球同类首创（First-in-class）品种MDM2-p53抑制剂APG-115，该品种不仅可以开展实体瘤和血液肿瘤相关的研究，更是进入了儿童肿瘤领域的研究；此外还有具全球Best-in-class潜力的中国原研EED抑制剂APG-5918，其在实体瘤和血液肿瘤方面均有治疗潜力，对于慢性肾病造成的贫血和化疗造成的贫血也都有一定的治疗作用，未来可期！

亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士则提到，公司在研药物不仅是“单药作战“，相互联合也具备巨大的治疗前景。” 例如APG-2575+耐立克，就被被外界称为是未来的王炸，“杨大俊博士说。

“现在我们都在讲自主创新和高质量发展，在药的领域肯定就是创新性的新药。耐立克是Best-in-class药物，亚盛医药则是坚持自主创新和高质量发展的代表性企业，“吴德沛教授如是说，“医和药应该相互融合、相互促进、共同发展、成为造福人类健康的一个伟大事业。“