首部多发性硬化指南全国巡讲在京举行 强调早期高效治疗,点燃罕见病患者治愈可能

2024-05-06 19:11:00     来源:中国科技新闻网

近日,由北京健康促进会主办的《多发性硬化诊断与治疗中国指南(2023版)》(以下简称《指南》)全国巡讲(北区)在北京举行。来自全国神经免疫疾病领域的知名专家齐聚一堂,围绕中国多发性硬化(MS)流行病学、防治策略、最新进展等内容进行了全面解读与经验交流。

会议参与专家均表示:“《多发性硬化诊断与治疗中国指南(2023版)》作为首部MS指南,它充分展现了中国专家对于当前MS疾病诊疗、管理经验和认识,对于提升我国MS规范化诊疗能力具有重要意义。期待这份指南能够在实践中发挥更大的作用,为更多的MS患者带来治疗体验和效果的飞跃进步。”

症状多容易被忽视,正确诊断急需被了解,风险因素急需被关注

MS是一种中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病,其病变具有时间多发与空间多发的特征。好发于20-40岁的中青年,女性更为多见,男女患病比例为1:2。数据显示,我国整体人群MS发病率为0.235/10万人年,预计约有3万例MS患者,已列入我国罕见病目录。其病因和发病机制目前并不十分明确,可能与病毒感染、低血清维生素D水平、日晒不足、吸烟、青少年时期肥胖等因素有关。

《指南》首次明确无疾病活动证据(NEDA)治疗目标,并提出个体化治疗及首次加入全球同步主流疾病修饰治疗(DMT)药物,并加入了中国特色的场景化可实操MRI诊断和随访。正是由于多发性硬化的罕见性,该疾病的症状在早期对于大众而言非常陌生。MS常见症状包括视力下降、复视、肢体感觉障碍、肢体运动障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等,且随着时间的推移会出现多次复发,残疾不断进展。如果患者未得到及时有效的治疗,严重甚至可导致失明、残疾、瘫痪等无法挽回的后果,给社会和家庭造成沉重负担。

正确的诊断是及时、有效治疗的前提。中国医科大学附属第一医院吴哲教授指出:“一旦出现不明原因的视力模糊、肢体颤抖、膀胱膨胀等状况,建议尽早到医院神经内科排查治疗。”由于尚无特异性的诊断标志物,MS的诊断需要结合临床体征及各种辅助检查的支持,其中MRI是目前MS最可靠的辅助诊断工具。《指南》推荐,采用场强≥1.5T(首选推荐3.0T)的MRI用于MS的诊断,并建议行全脑MRI,应包括尽可能多的扫描颈髓。一经明确诊断,患者应尽早开始疾病修正治疗(DMT)并长期维持治疗。

同时,本次指南的主要治疗方案提出了个体化治疗,而个体化治疗的基础就是风险因素。河北医科大学第二医院李彬教授指出:“应该关注影像因素,临床因素,生物标志物,人口环境等因素,特别是预后风险因素,脊髓病灶,增强病灶会导致患者短期和长期残疾进展风险倍增,及时评估和密切监测,做到早诊早治,早期高效。”

DMT药物助力达标,抗CD20单抗成治疗新选择

临床上,MS治疗分为急性期和缓解期,而大多数MS患者以复发缓解型起病。《指南》首次明确了无疾病活动证据(NEDA)的治疗目标,目前临床最常用的NEDA的定义即NEDA-3。研究表明,第2年NEDA-3达标可使患者最大化获益,持续15年保持NEDA-3状态有望实现治愈,因此NEDA-3已成为衡量MS患者长期预后的较为理想指标。

DMT药物是缓解期治疗国际公认的金标准。国内已有多款DMT药物获批上市,其中奥法妥木单抗兼顾高效与安全性,突显了治疗优势,也是《指南》中纳入的首个单抗类DMT药物。奥法妥木单抗属于大分子,不经过肝脏代谢,从而减少了肝脏损伤不良事件发生。此外,有生育计划的患者,孕前应用抗CD20单抗能显著降低孕期和产后疾病活动性,实现孕期前中后的全程保护。

除了长期安全性以外,用药的便利性和依从性是维持长期治疗疗效的关键因素之一,对于MS患者亦然。相比口服DMT药物,奥法妥木单抗仅需一月一次给药,大大降低给药频率,提高患者用药的便利性和依从性。因此,奥法妥木单抗有望成为MS新一线药物,为患者带来更优治疗选择。

MS治疗需“量体裁衣”,推荐早期高效DMT治疗

由于MS临床表现多样,患者轻重程度存在差异,个体化治疗至关重要。《指南》建议对MS患者进行充分评估,平衡安全性、有效性、经济因素、药物可及以及个体偏好等因素后,在循证证据的基础上制定个体化治疗方案。

在治疗策略上,对于所有MS患者,都值得推荐早期高效;对于预后高风险的患者,必须早期高效;高效DMT,尤其是兼顾安全与高效的DMT可以作为MS患者的首选。真实世界超过10年队列研究证实,早期(发病2年内)起始高效DMT显著降低残疾累积风险66%。因此,早期高效治疗策略是迈向 MS 治愈的第一步。

此次指南巡讲活动不仅为医生们搭建了学术交流的平台,也为他们提供了深入了解和学习的机会,促进更多的医生掌握最新指南要点,认识MS早期高效治疗的重要性,有助于临床更及时准确地诊断MS,为患者制定更精准的治疗方案,从而提高治疗效果,改善生存质量。”

据悉,随着MS指南巡讲在广州、北京的落地,未来计划将推出9场区域MS指南线上巡讲会,4-6月全国同步每月开展 2-3场,以及各省市小型指南线上巡讲会,助力持续提升我国MS诊疗水平,让更多MS患者从中获益。


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